Hasil Klinis Yang Menjanjikan Atas Penggunaan Pertama Di Dunia BCMA CAR-T Untuk Mengobati Immune Mediated Necrotizing Myopathy (IMNM) Diterbitkan Di Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)

(SeaPRwire) –   SHANGHAI, NANJING, China dan SAN JOSE, Calif., 31 Januari 2024 — Pada 30 Januari 2024, PNAS menerbitkan makalah penelitian berjudul “Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR T-cell therapy.” Makalah tersebut menganalisis hasil penggunaan injeksi sel T CAR anti-B cell maturation antigen (BCMA) (Equecabtagene Autoleucel injection, kode R&D: CT103A) untuk pengobatan IMNM, yang menunjukkan penghilangan antibodi patogenik yang berkelanjutan dan kemungkinan efek klinis yang berkelanjutan dengan tolerabilitas dan keamanan yang baik. Penelitian ini memberikan opsi terapi baru yang potensial untuk gangguan otoimun yang diperantarai antibodi.

IMNM adalah gangguan otot tulang rawan yang diperantarai otoimun yang termasuk ke dalam penyakit radang idiopatik. IMNM yang diperantarai antibodi anti-signal recognition particle (SRP) manusia, antibodi otoimun spesifik IMNM, terutama ditandai dengan kelemahan simetris otot proksimal ekstremitas, disfagia yang menonjol, dan peningkatan serum kreatin kinase yang signifikan, dengan ciri akut, kondisi yang parah, dan perkembangan yang cepat. Pendekatan farmakologis tradisional memiliki efek yang beragam dan sering terbatas.

Penelitian ini merupakan penelitian klinis eksploratif yang dilakukan oleh penyelidik, terbuka label, untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran infus Equecabtagene Autoleucel dalam pengobatan penyakit radang idiopatik sistem saraf yang bersifat relaps/refraktori yang diperantarai antibodi (NCT04561557). Tim penyelidik dipimpin oleh Profesor Wang Wei dari Rumah Sakit Tongji, Fakultas Kedokteran Tongji, Universitas Ilmu dan Teknologi Huazhong.

Seorang pasien laki-laki berusia 25 tahun dengan riwayat 7 tahun IMNM positif antibodi SRP yang refraktori telah dimasukkan ke dalam penelitian ini. Pasien telah mengalami relaps berulang dan cedera yang berkelanjutan bahkan setelah menerima berbagai terapi sebelumnya termasuk steroid, inhibitor kalsineurin, antagonis asam folat, antibodi monoklonal CD20, antagonis reseptor interleukin-6 (IL-6), inhibitor inosina monofosfat dehidrogenase (IMPDH), agen alkilasi, plasmaferesis, injeksi imunoglobulin intravena, dan infus sel punca mesenkim. Sebelum dimasukkan, pasien masih lumpuh dan terbaring. Dia tidak dapat mengangkat tangannya ke atas dan kadar kreatin kinase serum-nya mencapai 4806 IU/L (Rentang normal ≤ 190 U/L) bahkan dengan terapi kombinasi rutin dengan steroid, antagonis reseptor IL-6, antagonis asam folat, dan injeksi imunoglobulin intravena.

Keamanan: Pasien hanya mengalami sindrom pembebasan sitokin (CRS) tingkat 1, tetapi tidak mengalami sindrom neurotoksisitas yang diperantarai sel efektor imun (ICANS). Hanya hemositopenia sementara yang diamati. Tidak ditemukan risiko keamanan baru dibandingkan profil keamanan dalam penelitian indikasi mieloma ganda. 

Efikasi: Selama 18 bulan masa tindak lanjut setelah infus Equecabtagene Autoleucel, gejala klinis dan karakteristik pencitraan pasien terus membaik. Tiga bulan setelah infus Equecabtagene Autoleucel, kekuatan ekstremitas pasien membaik secara signifikan. Dia dapat mengangkat tangannya tanpa banyak usaha, dan kembali mampu berjalan. Skor Manual Muscle Testing-8 (MMT-8) meningkat dari 96 poin pada baseline menjadi 137 poin pada kunjungan terakhir (18 bulan setelah infus). Kadar kreatin kinase serum menurun dari 4778 IU/L sebelum infus menjadi 260 IU/L pada kunjungan terakhir, dan kadar mioglobin menurun dari 837 ng/mL sebelum infus menjadi 66,2 ng/mL pada kunjungan terakhir. Perbaikan signifikan juga diamati pada skala kualitas hidup lainnya. Tidak ada penggunaan terapi imunomodulator lain selama masa tindak lanjut.

PK/PD: Ekspansi sel CAR-T pada pasien baik setelah infus Equecabtagene Autoleucel. Kadar antibodi SRP serum menurun dengan cepat dan tetap pada tingkat yang sangat rendah.

Peneliti utama penelitian ini, Profesor Wang Wei dari Rumah Sakit Tongji, Fakultas Kedokteran Tongji, Universitas Ilmu dan Teknologi Huazhong mengatakan: “Ini adalah kali pertama secara global menerapkan terapi sel CAR-T BCMA untuk mengobati IMNM, yang merupakan kemajuan penting lainnya di bidang penyakit otoimun setelah pengobatan berhasil gangguan spektrum neuromielitis optika (NMOSD) dengan CAR-T BCMA. Kami menantikan perkembangan lebih lanjut terapi CAR-T di bidang otoimunitas, membawa harapan penyembuhan bagi pasien.”

Selain hasil penelitian yang diterbitkan kali ini, IASO Bio dan tim peneliti terus mengeksplorasi keamanan dan efikasi Equecabtagene Autoleucel dalam pengobatan gangguan otoimun lainnya termasuk NMOSD, miastenia gravis (MG), dan polineuropati demyelinasi kronis inflamasi (CIDP), untuk harapan mengubah paradigma pengobatan gangguan otoimun.

Tentang IASO Bio

IASO Bio adalah perusahaan bioteknologi yang bergerak dalam penemuan dan pengembangan terapi sel baru dan biologi untuk onkologi dan penyakit otoimun. IASO Bio memiliki kapabilitas komprehensif yang mencakup seluruh proses pengembangan obat, dari awal penemuan hingga pengembangan klinis, persetujuan regulator, dan produksi komersial.

Portofolio perusahaan mencakup lebih dari 10 produk baru yang beragam, termasuk Equecabtagene Autoleucel (injeksi sel CAR-T BCMA sepenuhnya manusia). Equecabtagene Autoleucel menerima persetujuan Aplikasi Obat Baru (NDA) dari Administrasi Produk Medis Nasional Cina (NMPA) dan persetujuan IND FDA AS untuk pengobatan MM yang RR.

Dengan memanfaatkan tim manajemen yang kuat, portofolio produk inovatif, produksi GMP, serta kemampuan manufaktur dan klinis terintegrasi, IASO Bio bertujuan menyediakan terapi yang dapat menyembuhkan, dapat diobati, dan terjangkau untuk memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi bagi pasien di Cina maupun seluruh dunia. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi atau.

Artikel ini disediakan oleh penyedia konten pihak ketiga. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) tidak memberikan jaminan atau pernyataan sehubungan dengan hal tersebut.

Sektor: Top Story, Daily News

SeaPRwire menyediakan distribusi siaran pers real-time untuk perusahaan dan lembaga, menjangkau lebih dari 6.500 toko media, 86.000 editor dan jurnalis, dan 3,5 juta desktop profesional di 90 negara. SeaPRwire mendukung distribusi siaran pers dalam bahasa Inggris, Korea, Jepang, Arab, Cina Sederhana, Cina Tradisional, Vietnam, Thailand, Indonesia, Melayu, Jerman, Rusia, Prancis, Spanyol, Portugis dan bahasa lainnya.