Terobosan Terapi bagi Gagal Jantung Lanjut: Hasil Uji Klinis BIOVAT-HF Dipublikasikan di NEJM

(SeaPRwire) –   Repairon Mengumumkan Publikasi Hasil Uji Klinis Jaringan Otot Jantung Manusia Rekayasa di New England Journal of Medicine

GÖTTINGEN, Jerman dan PROVIDENCE, R.I., 28 Mei 2026 — Repairon, sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan terapi jantung regeneratif, hari ini mengumumkan bahwa hasil klinis yang mengevaluasi jaringan otot jantung manusia rekayasa untuk pasien dengan gagal jantung lanjut telah dipublikasikan di New England Journal of Medicine (NEJM). Publikasi tersebut menyimpulkan bahwa pemulihan fungsi otot jantung pada pasien dengan gagal jantung lanjut dapat dicapai, yang menghasilkan peningkatan kesehatan dan kualitas hidup. Detail publikasi: Zimmermann WH, Ensminger S, Kutschka I, et al. Stem-Cell-Derived Biologic Ventricular Assist Tissue in Heart Failure. N Engl J Med. 28 Mei;394(20):1991-2001 DOI: 10.1056/NEJMoa2513525

Data tersebut dihasilkan dalam uji klinis BioVAT-HF (BiologicalVentricularAssistTissue in TerminalHeartFailure). Dirancang untuk menilai keamanan dan kemanjuran awal, studi Fase 1-2 ini melibatkan penanaman tambalan otot jantung yang berfungsi penuh, yang direkayasa dari sel otot jantung yang berdiferensiasi terminal yang berasal dari sel punca pluripoten manusia, ke otot ventrikel kiri yang melemah pada pasien dengan gagal jantung lanjut dengan fraksi ejeksi yang berkurang (HFrEF), bersama dengan terapi medis yang diarahkan oleh pedoman. Uji coba dimulai dengan fase peningkatan dosis untuk menetapkan dosis maksimum yang aman, diikuti dengan pengobatan pada dosis tersebut untuk mengevaluasi lebih lanjut keamanan dan kemanjuran. Dari 20 pasien yang terdaftar, 16 menerima dosis maksimum yang aman. Pada saat pelaporan, pasien terakhir yang terdaftar telah menyelesaikan 3 bulan masa tindak lanjut, dan masa tindak lanjut di antara para pasien ini berkisar antara 6 hingga 52 bulan.

Temuan keamanan utama dari Publikasi NEJM menunjukkan bahwa 3 pasien meninggal selama uji coba karena penyebab yang dinilai oleh Dewan Pemantau Keamanan Data (Data Safety Monitoring Board) tidak terkait dengan BioVAT. Kejadian buruk yang parah sebagian besar terkait dengan penyakit jantung yang mendasari dan penyakit penyerta serta imunosupresi yang memerlukan adaptasi rejimen imunosupresi. 3 pasien mengalami episode takikardia ventrikel yang ditemukan tidak terkait dengan transplantasi BioVAT. Tidak ada pasien yang mengalami fibrilasi ventrikel. Di antara 16 pasien dosis maksimal yang aman, terdapat rawat inap gagal jantung untuk 2 pasien.

Temuan kemanjuran dari Publikasi NEJM menunjukkan bahwa bagi pasien yang menerima dosis maksimal yang aman, dari titik awal (baseline):

• Ketebalan dinding jantung target meningkat 4,5 mm pada 3 bulan dan 2,9 mm pada 12 bulan masa tindak lanjut.
• Fraksi ejeksi ventrikel kiri meningkat 3,9% pada 3 bulan dan 6,9% pada titik waktu terakhir.
• Kualitas Hidup yang diukur dengan KCCQ-OSS meningkat 6,7 poin pada 3 bulan dan 15 poin pada 12 bulan masa tindak lanjut.

Hasil studi mendukung temuan praklinis bahwa otot jantung rekayasa dapat berintegrasi dengan miokardium yang rusak, membentuk lapisan tervaskularisasi, dan berkontraksi secara sinkron dengan jaringan asli. Hal ini dikonfirmasi lebih lanjut oleh analisis jantung yang dieksplantasi dari seorang pasien dalam kohort penentuan dosis yang kemudian menjalani transplantasi jantung, memberikan bukti jelas tentang remuskularisasi jantung manusia dan peningkatan terkait dalam ketebalan dinding, fraksi ejeksi, dan kualitas hidup. Para penulis menyimpulkan bahwa penyelidikan klinis lebih lanjut dengan waktu tindak lanjut yang lebih lama diperlukan.

Wolfram-Hubertus Zimmermann, MD, profesor dan direktur Institute of Pharmacology and Toxicology di University Medical Center Goettingen, Jerman, dan penulis utama Publikasi NEJM, berkomentar bahwa “terapi gagal jantung yang tersedia saat ini sering kali dapat memperlambat perkembangan penyakit, tetapi tidak dapat menggantikan otot jantung yang rusak. Oleh karena itu, tujuan kami adalah menghasilkan jaringan otot jantung baru yang fungsional dan dengan demikian memberikan dukungan yang ditargetkan pada jantung yang melemah.”

Lothar Germeroth, Ph.D., CEO Repairon, menyatakan: “Kami sangat terdorong oleh hasil Fase II ini, yang kami yakini memvalidasi potensi terapeutik dari platform tambalan jantung regeneratif kami. Gagal jantung tetap menjadi salah satu penyebab utama morbiditas dan mortalitas di seluruh dunia, dan kami yakin temuan ini dapat membuka babak baru dalam regenerasi miokardium dan kedokteran kardiovaskular restoratif.”

Kebutuhan medis yang tinggi pada gagal jantung lanjut: Sekitar 5% dari populasi global menderita gagal jantung kronis dengan tingkat keparahan apa pun, dan ini tetap menjadi salah satu penyebab kematian yang paling umum. Di AS, gagal jantung merupakan penyebab paling umum dari rawat inap dan mortalitas pada populasi lansia, dan lebih dari 6 juta orang terkena dampaknya. Seiring perkembangan gagal jantung ke tahap lanjut, pasien mengalami kelemahan dengan ketidaknyamanan selama semua aktivitas fisik dan saat istirahat, terkadang bahkan memerlukan tirah baring terus-menerus. Bagi pasien yang sakit parah ini, satu-satunya pilihan pengobatan yang tersedia saat ini adalah perangkat pompa mekanis atau transplantasi jantung.

Tentang Repairon: Repairon GmbH adalah perusahaan bioteknologi Jerman yang berbasis di Göttingen, Jerman, yang berfokus pada pengembangan terapi sel regeneratif untuk kedokteran jantung. Perusahaan ini didirikan pada tahun 2014 berdasarkan penelitian oleh Wolfram-Hubertus Zimmermann, MD dan timnya di University Medical Center Goettingen, yang telah mengembangkan beberapa teknologi rekayasa jaringan dengan penerapan yang terbukti untuk perbaikan organ dan pengembangan obat. Kandidat terapeutik utama Repairon, tambalan otot jantung rekayasa manusia, saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis Fase 2 BioVAT-HF sebagai jaringan pendukung ventrikel biologis (BioVAT) untuk gagal jantung stadium akhir.

Kontak perusahaan: Dr. Lothar Germeroth Repairon GmbH 37079 Göttingen – Jerman Email: l.germeroth@repairon.com

Kontak AS: Frank Ahmann Repairon USA Providence, RI Email: f.ahmann@repairon.com